Les biotechs spécialisées dans les maladies rares ont de nouveau la cote aux Etats-Unis

information fournie par Agefi Dow Jones •17/09/2026 à 12:29

Ajouter Boursorama à vos sources

laboratoire (Crédits: Pixabay - fernando zhiminaicela)

Par David Wainer

Parier sur les entreprises de biotechnologie est toujours un pari risqué. Mais au cours de la première année de l'administration Trump, peu de secteurs étaient plus hasardeux que celui des fabricants de médicaments pour les maladies rares.

Ces sociétés testent souvent leurs médicaments sur de très petits groupes de patients, parfois sans les caractéristiques habituelles des grands essais, comme les groupes témoins sous placebo. Sous la seconde administration Trump, elles se sont soudainement retrouvées face à des responsables de la Food and Drug Administration (FDA) sceptiques à l'idée d'approuver des médicaments sur la base de données probantes aussi limitées. Les actions des entreprises spécialisées dans les maladies rares ont alors chuté.

Aujourd'hui, avec le départ de nombre de ces responsables, l'opportunité est de retour pour les investisseurs prêts à supporter le risque. Sous la direction du commissaire par intérim de la FDA, Kyle Diamantas, l'agence est revenue sur plusieurs décisions très médiatisées. Par exemple, la nouvelle direction a approuvé le traitement du mélanome de Replimune à sa troisième tentative, une affaire qui était devenue un point de friction sous la précédente direction de la FDA et qui avait nécessité l'intervention de la Maison Blanche.

Ce changement a déjà donné aux actions des entreprises spécialisées dans les maladies rares un coup de pouce bienvenu. Les titres de Replimune et d'uniQure, entre autres, ont bondi à mesure que la FDA assouplissait sa position sur leurs médicaments. La question pour les investisseurs est de savoir comment miser sur ce changement à l'avenir.

Dans les domaines thérapeutiques risqués, la partie la plus simple de l'opération est souvent la période précédant l'approbation, lorsque la principale question est simplement de savoir si la FDA donnera son feu vert. Dans le jargon de Wall Street, l'approbation "supprime le risque" que le médicament ne soit qu'une expérience. Mais après cela, de nouvelles questions se posent: les assureurs paieront-ils pour des traitements qui peuvent coûter des millions de dollars? Le traitement se révélera-t-il suffisamment sûr et efficace pour que les patients prennent le risque? C'est peut-être ce qui explique pourquoi l'action de Replimune a grimpé en août après l'approbation de la FDA, mais a depuis rendu une partie de ses gains.

L'entreprise de biotechnologie uniQure se trouve précisément à ce stade de pré-approbation. La société développe une thérapie génique unique pour la maladie de Huntington qui vise à ralentir la progression de cette maladie neurodégénérative dévastatrice. Après la publication de données positives à l'automne 2025, son action a quadruplé. Puis le retournement de situation est survenu. Les responsables de la FDA ont indiqué que le plan d'essai que leurs prédécesseurs avaient accepté ne suffirait plus pour une approbation accélérée. Ils ont remis en question les résultats tirés d'une comparaison avec une base de données historique plutôt qu'avec un groupe placebo et ont poussé uniQure à mener un long essai randomisé avant de déposer une nouvelle demande d'approbation. L'action s'est effondrée.

Puis, en juin, la nouvelle direction de la FDA a de nouveau changé d'avis, acceptant de laisser uniQure déposer une demande d'approbation, ce que la société a fait au début de ce mois. L'action a plus que doublé au cours des six derniers mois, mais reste bien en deçà de son plus haut niveau de l'année dernière. D'ici la fin de ce mois, uniQure devrait présenter les données à quatre ans de l'essai clinique.

La décision d'approbation de la FDA reposera sur les résultats à trois ans déjà publiés, explique Joseph Thome, analyste chez TD Cowen. Mais, précise-t-il, les données à quatre ans seront toujours examinées de près par les investisseurs et les régulateurs. Les résultats antérieurs suggéraient qu'une dose élevée du traitement ralentissait la progression de la maladie de 75% par rapport à une base de données historique de patients. Si ce taux de ralentissement de la progression de la maladie s'améliore ou reste relativement stable à quatre ans, cela indiquerait un effet durable, renforçant les arguments en faveur de la thérapie génique, qui est infusée dans le cerveau par un trou dans le crâne.

Joseph Thome indique que les chances d'une approbation accélérée "penchent vers le positif", en partie parce que la FDA retrouve son "ancien langage corporel". Avec une capitalisation boursière d'environ 3 milliards de dollars, uniQure n'est toujours pas valorisée à la hauteur d'un succès pour son traitement. La maladie de Huntington touche environ 40.000 personnes aux Etats-Unis, et il n'existe actuellement aucun traitement approuvé dont il a été démontré qu'il ralentit la maladie. Une thérapie génique unique, aux prix que de tels traitements commandent, pourrait faire en sorte que même une part relativement faible de cette population représente des milliards de dollars de ventes annuelles.

Mais une plus grande flexibilité de la part de la FDA n'est pas une garantie de succès. Prenez Regenxbio: en juin, la FDA est revenue sur son rejet de la thérapie génique de la société pour une maladie héréditaire rare, ouvrant la voie à une nouvelle soumission et faisant grimper l'action. Puis, en août, les actions ont chuté après que l'agence a placé le traitement en suspension clinique lorsque des scanners de la colonne vertébrale ont révélé des anomalies chez certains participants à l'essai.

Plus largement, la volonté d'accélérer l'accès aux médicaments pour les patients désespérés ne signifie pas que les normes ont été abaissées, explique Ipsita Smolinski, consultante en politique de santé. Cela montre que la FDA est devenue "plus disposée à séparer l'approbation maintenant du bénéfice clinique prouvé plus tard". La voie d'approbation accélérée exige toujours qu'un médicament approuvé sur la base d'une mesure provisoire du bénéfice soit étudié dans un essai de confirmation plus rigoureux, une étape qu'uniQure devra encore franchir.

C'est pourquoi le pari ici n'est pas que la thérapie d'uniQure fonctionne. Cette question pourrait ne pas être tranchée avant des années, si tant est qu'un essai de confirmation la tranche un jour complètement. Le pari est que la FDA est à nouveau disposée à laisser les patients - et les investisseurs - prendre ce risque avant que toutes les données probantes ne soient réunies.

Cet article est republié dans le cadre de notre reproduction quotidienne des articles parus sur le site WSJ.com qui sont également publiés aux Etats-Unis dans la version papier du Wall Street Journal.

Cet article a été traduit automatiquement par Dow Jones, à partir de la version originale en anglais vers le français, à l'aide d'une technologie d'intelligence artificielle. La version anglaise doit être considérée comme la version officielle de cet article. Veuillez envoyer un courriel à service@dowjones.com si vous avez des commentaires sur cette traduction.

DNCO20260917001006